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近年來，基因相關領域取得了豐碩成果。 2023年，科學家Corico Catalin和醫學科學家Drew Weisman因發現核苷修飾和開發有效的抗COVID-19 mRNA疫苗而獲得當年的諾貝爾生理學或醫學獎。

RNA技術的不斷獲獎也使其應用前景備受關注。在核酸藥物領域，mRNA、siRNA、反義寡核苷酸（ASO）等都已成為藥物，展現出巨大的市場前景。 QYResearch研究團隊的報告顯示，2030年全球RNA生物制藥市場預計將達到1055億美元。

就miRNA的應用而言2024諾貝爾生理學獎，雖然研究揭示了其在多種疾病中的潛在作用，但距商業化臨床應用仍有一定距離。多位業內人士表示，目前看來，miRNA在診斷領域的應用前景可能比治療領域更大。

核酸藥物能否順勢而為？ Cytiva中國基因醫學事業部總經理袁明表示，核酸藥物的商業化仍面臨諸多障礙。 “目前市場上的小核酸大多以GalNac或LNP的形式遞送。這些遞送方式更多是針對肝臟的，如何實現肝外靶向遞送一直是業界研究和討論的話題。此外，如何保證小核酸藥物在遞送過程中不被降解，能夠順利通過細胞膜進入細胞發揮作用，也是目前企業想要實現長期穩定發展的挑戰。聚焦未滿足的臨床需求，從源頭創新，開發新的適應癥靶點，開發具有市場差異化的產品管線。”

最受青睞的 RNA 技術

諾貝爾生理學或醫學獎于1901年首次頒發給“在生理學或醫學領域做出最重要發現的人”。截至2024年，已獲獎115次（9次無獎），主要分布在生理學、遺傳學、生物化學、代謝、免疫學等領域。

今年諾貝爾生理學或醫學獎的有力競爭者包括遺傳學和免疫領域的Car-T（嵌合抗原受體T細胞免疫）療法以及GLP-1受體激動劑藥物。此外，使用計算機程序預測蛋白質結構、發現cGAS酶（環鳥苷酸-腺苷酸合酶）、發現基因組印記等成就的擁有者也被認為是熱門獲獎者。

事實上，近兩年基因相關領域已經取得了很多成果。 2023 年，科學家 Corico Catalin 和醫學科學家 Drew Weisman 因“發現核苷修飾，從而開發出針對 COVID-19 的有效 mRNA 疫苗”而獲獎。

在RNA家族中，除了編碼蛋白質的RNA外，還有非編碼RNA（ncRNA）。 ncRNA可分為長非編碼RNA（IncRNA，大于200bp）和小RNA（小RNA，小于50bp），后者包括miRNA（microRNA）和siRNA（小干擾RNA）。

早在 1993 年，今年的獲獎者之一 Victor Ambrose 就在線蟲中發現了第一個 miRNA lin-4，并將其結果發表在《Cell》雜志上。另一位獲獎者Gary Rufkun幾乎同時探索了lin-4的3'UTR調控機制。從這個角度來看，距離第一個miRNA被發現已經過去30多年了。

據了解，miRNA在基因調控中發揮著至關重要的作用。今年的獲獎者發現了miRNA控制細胞內基因活性的關鍵調控機制，也揭示了全新的基因調控原理。

此后，隨著研究的深入，更多的科學家發現miRNA不僅僅局限于調控發育，還在胚胎和個體發育、細胞命運、腫瘤發生等方面發揮著重要的調控作用。

例如，miR-34在肺癌中低表達，具有腫瘤抑制特性。采用“miRNA替代療法”方案2024諾貝爾生理學獎，該方案涉及化學合成miR-34a模擬物，并在脂質體轉染試劑的作用下將其遞送至細胞內。在小鼠中，它可以抑制非小細胞肺癌。

復旦大學余文強教授課題組的另一項研究發現，位于細胞核的miR-339可以靶向增強子，激活靶基因GPER1抑制乳腺癌細胞的增殖和生長，為腫瘤的治療提供了潛在的策略和線索。治療。

從事線蟲研究十余年、今年與兩位獲獎科學家見面的中國科學技術大學生命科學學院光守宏教授表示，線蟲的作用機制miRNA 是多種多樣的。例如，miRNA可以以序列互補的方式與信使RNA（mRNA）結合，從而影響mRNA的翻譯過程或導致其降解。

miRNA 診斷的前景可能比治療更大

基礎研究是機制的發現，應用是后續的落地。

一方面，在科學研究層面，miRNA與發育的具體關系還有待探索。另一方面，企業更青睞成熟的技術路線。

光壽紅表示，雖然miRNA作為藥物的潛在應用存在一定的機遇，但挑戰也巨大。仍需進一步明確miRNA與疾病的具體關系，并探索將其應用于藥物研發等領域的途徑。藥企可能更傾向于采用更成熟的技術路線進行研發。

業內人士表示，雖然研究揭示了miRNA在多種疾病中的潛在作用，包括癌癥、心血管疾病和神經退行性疾病等，但這樣的基礎研究成果離商業臨床應用還很遙遠。總體而言，miRNA診斷的前景比疾病治療的前景更大。

清華大學藥學院教授廖學斌也表示，miRNA作為治療手段目前并不具備明顯的競爭優勢。從這個角度來看，miRNA更適合診斷應用而不是直接作為治療。

另據了解，miRNA可以在多種體液中發現，包括血液、唾液和尿液，并且miRNA在體液中是可定量的并且非常穩定。由于這些原因，miRNA 作為非侵入性生物標志物正在成為幾乎所有人類疾病（包括癌癥）的理想候選生物標志物。

基于 miRNA 的癌癥篩查正在成為一個不斷增長的市場。以胃癌篩查為例，胃鏡檢查是胃癌篩查和診斷的金標準，miRNA液體活檢技術可以作為補充檢測手段。

在胃癌診斷領域，專注于miRNA技術的米瑞集團于2024年5月提交香港IPO申請，其全球首個也是唯一獲批的血胃癌分子診斷試劑產品已在新加坡、歐盟獲得相關認證、美國等地。 。招股書顯示，其還有針對肺癌、結直腸癌、肝癌、乳腺癌等多種癌癥，以及肺動脈高壓、心力衰竭心血管疾病的在研管線產品，均為基于血液的miRNA檢測試劑盒。

深耕miRNA領域的企業也受到資本市場的青睞。米瑞集團于2023年7月完成5000萬美元D輪融資，投后估值6億美元。

此外，根據21世紀經濟報道記者查詢的相關資料顯示，已有多家公司獲得miRNA診斷試劑盒相關產品的批準。例如君實生物已批準的產品包括7個microRNA檢測試劑盒（PCR熒光探針法），主要用于肝細胞癌患者的動態監測，以輔助判斷疾病進程或治療效果。此外，金百匯生物和明馬生物獲批的檢測試劑盒產品分別針對腸癌和胰腺癌。

核酸藥物治療前景如何？

連續兩年獲得諾貝爾獎，RNA技術的應用前景備受關注。

QYResearch研究團隊的報告《2024-2030年全球RNA生物制藥市場報告》預測，2030年全球RNA生物制藥市場規模將達到1055億美元，未來幾年復合年增長率為16.6%。

目前，mRNA、siRNA、反義寡核苷酸（ASO）等已成為藥物。其中，多款mRNA疫苗近兩年在傳染病、腫瘤治療領域備受關注。艾美疫苗、沃森生物等國內外企業均已建立mRNA疫苗技術平臺。此外，默克、Moderna、羅氏和BioNTech正在聯合開發抗癌疫苗。

聚焦小核酸藥物領域，業界更看好其“治本”潛力。信銀國際資本在報告中指出網校頭條，2023年全球小核酸藥物整體銷售額約為42億美元，2016年至2023年復合年增長率為137.1%。未來，隨著大適應癥臨床管線的推進，市場規模預計將快速增長。 。

原則上，小核酸藥物在理論水平上具備調節任意基因表達的能力，這表明它們可以直接作用于上游，精準調節致病蛋白的表達水平，從根本上消除疾病的根源。從源頭上治病。它規避了蛋白質復雜結構帶來的一系列挑戰，同時也突破了蛋白質成藥性的固有限制。

國金證券指出，隨著新的化學修飾和遞送系統的引入，核酸藥物研發的成功率有望提高。核酸藥物不再局限于罕見病領域。他們已成功進入慢性病市場。腫瘤市場也有突破的可能，大大增加市場空間。其中，血脂異常和乙肝“功能性治愈”是兩個潛在的細分領域。

在此背景下，多家醫藥企業也積極涉足這一領域。例如，諾華公司開發的針對PCSK9 siRNA的降膽固醇療法將于2023年在中國上市，阿斯利康與Ionis Pharmaceuticals聯合開發的ASO療法Eplontersen已獲得FDA批準。

袁明分析道，小核酸藥物與傳統小分子、單克隆抗體藥物相比具有獨特的優勢，包括靶點廣泛、特異性強、藥效持久、研發成功率高。在資本的助力下，市場規模不斷擴大。 。經過數十年的曲折發展，小核酸藥物在2016年開始呈現顯著增長，近兩年審批上市速度明顯加快，2023年將有4個新藥上市。

從全球來看，雖然該市場仍處于早期發展階段，但中國已經涌現出許多企業正在積極開發該市場。袁明表示，國產小核酸藥物的發展將從2023年開始進入快車道，目前已有26個國產藥物進入臨床階段，預計未來三到五年將有更多的商品化藥物上市。同時，我國小核酸市場構建了完整的產業生態鏈，設備產能達到世界領先水平；國內一些公司致力于開發新的遞送技術，以突破肝臟靶向以外的遞送瓶頸，為更多難治性疾病患者提供創新的治療選擇。

從企業角度來看，跨國制藥巨頭（MNC）、中國本土傳統藥企、生物科技公司（Biotech）在小核酸藥物研發方面各有優勢。四禾基因創始人兼CEO王海生表示，跨國公司等大型藥企的優勢主要體現在臨床研究和商業推廣，而生物科技公司則依靠創新能力在激烈的市場競爭中立足。

但國內小核酸藥物的商業化仍面臨諸多障礙。 RNA分子的不穩定性和開發遞送系統的難度使得RNA藥物的生產和儲存相當具有挑戰性。袁明進一步表示，大多數藥物仍處于早期臨床階段，國內市場上尚無自主研發的新藥，企業建設符合GMP要求的工廠設計也存在挑戰。

由于小核酸藥物面臨多重技術挑戰，與合同研發生產組織（CXO）公司合作似乎成為不少藥企布局整個研發和商業化鏈條的首選。

王海生直言，在整個化學、制造和控制（CMC）過程中，小核酸藥物有其獨特性，特別是在合成工藝和質量控制環節。小核酸雖然被列為化學品進行監管管理，但其合成工藝有特殊要求，與小分子化學藥物有較大不同。他建議，在與CXO公司的合作中，研發公司應充分利用各自的專業優勢，即生物技術公司應專注于創新和藥物發現，而CXO公司應高效地完成高合規性開發工作，實現雙方優勢互補。雙方。 。